AAVベクター遺伝子治療薬における CMC・非臨床の留意点
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セミナー概要
セミナー概要
本セミナーは、AAVベクター遺伝子治療薬の開発に必要な、CMC（Chemistry, Manufacturing, and Controls）開発から非臨床安全性評価まで、幅広い知識を習得するための3部構成セミナーです。
業界の一流講師による、実践的でわかりやすい解説を通じて、初学者から経験者まで、遺伝子治療薬開発に必要な基礎知識から最新動向まで学ぶことができます。
受講対象者
- 医薬品開発企業の研究開発部門の担当者
- 遺伝子治療薬開発に携わる方
- CMC・品質管理部門の従事者
- 非臨床安全性評価に関わる方
- ウイルスベクター製品開発に関わる方
- 医療機器・バイオ企業の経営・企画担当者
セミナーのポイント
実践的な知識
理論だけでなく、実際の開発現場で活かせる知識を習得
一流講師陣
業界の第一線で活躍する3名の専門家による講演
最新動向
CMC開発の最新技術動向と規制動向をカバー
総合的学習
製造から品質管理、非臨床評価まで総合的に学習
3部構成セミナー概要
AAVベクターにおける
製造プロセス開発のキーポイント
AAVベクターの製造プロセス開発における基本知識から最新技術動向まで、CMC開発上の重要なポイントをわかりやすく解説します。
- 遺伝子治療の背景と概要
- AAVベクターの産生メカニズム
- トランスフェクション法による製造
- 一過性トランスフェクション法の詳細
- 最新技術動向
遺伝子治療薬・細胞医薬品・
ウイルスベクターにおける
分析・品質管理
AAVを中心にウイルスベクターの分析と品質管理の必要性、方法と結果の解釈をデータを交えながら解説します。
- ウイルスベクター製剤の構成
- 品質管理項目と分析方法
- ウイルス粒子の分析
- カプシドタンパク質の分析
- 安定性に関する概要
AAVベクター製品における
非臨床安全性評価の留意点
実例を交えながら、初期開発から非臨床試験、臨床試験に至るまでの課題と解決策を議論します。
- 遺伝子治療の特徴と臨床試験
- AAVの特徴と遺伝子発現
- オナセムノゲン アベパルボベク
- 安全性評価と非臨床成績
- 生体内分布試験と次世代への影響
講師紹介
齋藤 俊介 氏
(株)シンプロジェン
取締役 医療ビジネスユニット
博士（科学技術イノベーション）
AAVベクター製造プロセス開発の第一線で活躍し、多数の開発プロジェクトを牽引。CMC開発における実践的知識と最新技術動向について、わかりやすく解説します。
内山 進 氏
大阪大学大学院 工学研究科
生物工学専攻 教授
博士（薬学）
兼任：Coriolis Pharma (Munich) Scientific Advisory Board
自然科学研究機構生命創成探究センター 客員教授
(株)ユー・メディコ 取締役
ウイルスベクター製剤の分析と品質管理の専門家。国内外の最新研究成果を踏まえ、実践的で最新の知識を提供します。
香川 雄輔 氏
ノバルティスファーマ(株)
開発本部 トランスレーショナルメディスン
前臨床安全性・薬理（PCS&P）グループ
遺伝子治療薬の非臨床安全性評価の専門家。オナセムノゲン アベパルボベクの開発経験から、実践的な安全性評価の考え方を解説します。
詳細な講演内容
第1部（10:30～12:30）「AAVベクターにおける製造プロセス開発のキーポイント」
趣旨
AAVベクターは、複数のタンパク質とDNAが相互に作用し産生されるため、抗体医薬とは異なる製造プロセスや品質特性に関する様々な留意点が存在します。遺伝子治療に用いるAAVベクターの製造プロセス開発におけるCMC開発上のポイントから最新の技術開発動向まで、初学者にもわかりやすく解説します。
第1章 遺伝子治療に関する背景
- 遺伝子治療
- ウイルスベクターの特徴
- 遺伝子治療の開発状況
- 遺伝子治療の課題と潮流
第2章 AAVベクターのプロセス開発の概要
- AAVベクターの産生メカニズム
- AAVベクターの製造方法
- AAVベクター製造において混入する不純物
- AAVベクターの品質評価に使用する分析手法
第3章 一過性トランスフェクション法によるAAVベクターの製造
- トランスフェクション工程のプロセスパラメータ
- プラスミドDNAの配列設計の重要性
- 宿主細胞選択の重要性
- バイオリアクターを用いたAAVベクター生産
- 上流プロセス開発における統計学的手法・化学工学的手法の活用
- 下流プロセス開発における留意点
第4章 AAVベクターの製造プロセス技術に関する最新動向
- 新しい宿主細胞の開発
- プラスミドDNA使用量（製造コスト）を削減する技術開発
- 次世代型One Plasmid SystemによるAAVベクター生産
第2部（13:30～15:30）「遺伝子治療薬・細胞医薬品・ウイルスベクターにおける分析・品質管理」
趣旨
現在、遺伝子治療用ウイルスベクターである組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）の開発が行われ、承認薬も増えてきました。AAVを中心に、ウイルスベクターの分析と品質管理の必要性、方法と結果の解釈について、データを交えながら説明します。
1．ウイルスベクター製剤の概要
- ウイルスベクター製剤の構成
- 不純物の種類と影響
- 品質管理の必要性
- 規制との関係
2．ウイルスベクター製剤の分析品質管理項目と分析方法
- ウイルスベクター粒子
- カプシドタンパク質
- 内包核酸
3．ウイルスベクター製剤の安定性の概要
- 各種ストレスとの関係
- 溶液組成との関係
第3部（15:45～17:15）「AAVベクター製品における非臨床安全性評価の留意点」
趣旨
AAVベクターを用いた遺伝子治療の開発トレンドと課題について、最新の研究成果や実例を交えて発表します。臨床応用に向け、初期開発から非臨床安全性試験、臨床試験に至るまで、幅広いテーマを取り上げます。
1．遺伝子治療の特徴
- はじめに（遺伝子治療の変遷）
- 遺伝子治療の臨床試験
- 遺伝子治療：適応症
- 遺伝子治療等製品：承認品目一覧
- 遺伝子治療における課題
2．アデノ随伴ウイルス（AAV）の特徴
- ウイルスベクター遺伝子治療等製品の構造
- 遺伝子治療用ベクター製品としての特性
- AAVの指向性
- 遺伝子発現カセットの構成要素と複製能
- AAVベクターによる目的遺伝子の送達
- AAVベクターの免疫原性リスク
3．オナセムノゲン アベパルボベク（本製品）の概要
- 本製品の日本における製造販売承認
- 本製品の効能、効果又は性能
- 本製品の開発経緯
- 本製品の遺伝子工学的構造
- 本製品の作用機序
- なぜ脊髄性筋萎縮症（SMA）が本製品の標的適応症となりえたのか？
- 本製品の臨床試験（有効性）
4．オナセムノゲン アベパルボベクの安全性について
- 本製品の安全性対応の経緯
- 本製品の安全性評価
- 非臨床安全性成績
- 生体内分布試験
- 次世代への影響
- 副成分及び不純物の安全性評価
- 非臨床試験からの添付文書への記載事項
- 国内における市販後の副作用症例
- 本製品の治療方法
- 結論
申込詳細
受講方法
ライブ配信（Zoom）
本セミナーはライブ配信のみとなり、アーカイブ配信はございません。Zoomによるリアルタイム受講となります。
- 開催日：2026年4月21日（火）10:30～17:15
- 時間：6時間45分（休憩含む）
- 配信方式：Zoomによるリアルタイム配信（同日配信のみ）
- マイページからのセミナー視聴
配布資料について
ライブ配信受講者に限り、製本テキストを開催日の4～5日前にご発送予定です。
- 開催まで4営業日～前日にお申込みの場合、資料の到着が開講日に間に合わない可能性があります
- Zoom上ではスライド資料が表示されるため、セミナー視聴に支障はございません
注意事項
- 講義中の録音・撮影はご遠慮ください
- 本セミナーはライブ配信のみで、アーカイブ配信はございません
- Zoom接続確認は申込み前に必ずご確認ください
- マイページから「セミナー資料ダウンロード／映像視聴ページ」へアクセス
割引適用条件
- 2名同時申込で1名分無料：2名ともE-Mail案内登録が必須です（2名で55,000円）
- 研修パック（3名以上）：受講者全員のE-Mail案内登録が必須です（1名あたり19,800円）
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