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[書籍]遺伝子治療用製品の開発・申請戦略 <承認取得に向けた規制対応と品質及び安全性の確保>
規制・開発動向をふまえた各フェーズにおける実務対応を徹底解説！
ウイルスベクター製造・管理/特許戦略/申請資料作成/PMDA相談/市販後安全対策など、遺伝子治療用製品の開発から承認取得までの全プロセスを網羅。
10アカウントまでダウンロード可能・ブラウザ閲覧対応のebook版もご用意！
目次
- 【遺伝子治療用製品等に関する規制と臨床開発動向】
- ＜臨床研究法・再生医療等安全性確保法・遺伝子治療等臨床研究に関する指針＞の概要
- ＜薬機法・遺伝子治療用製品等の品質及び安全性の確保に関する指針・遺伝子治療等臨床研究に関する指針＞の概要
- カルタヘナ法の第一種使用申請と市販後のカルタヘナ対応
- 欧米における遺伝子治療用製品に関する規制の最新動向
- 遺伝子治療用製品等の承認最新動向
- 【遺伝子治療用製品の非臨床安全性評価手法とその際の留意点】
- 非臨床安全性を評価するにあたり考慮すべきベクターの特性
- 動物を用いた安全性評価手法と留意点
- 各種リスク評価の解説
- 動物試験結果のヒトへの外挿における課題
- 【遺伝子治療用製品の臨床試験立案と実施】
- 臨床研究から治験に移行する際の留意点
- 日欧米での臨床試験(治験）実施プロセスの概要と違い
- 日欧米での遺伝子治療用製品治験審査における薬事上の特別措置
- 治験実施の各相（フェーズ）及びフォローアップでの留意点
- 【ウイルスベクターの製造管理】
- 最新のウイルスベクター品質評価技術
- ヒトチア時腎細胞（HEK293細胞）を用いたトランスフェクション法によるAAVベクター製造技術の解説
- 安全性・品質を損なわずにスケールアップする方法
- 【遺伝子治療用製品の特許戦略】
- 特許審査の基準と考え方
- 遺伝子治療用製品の登録特許の事例
- 【遺伝子治療用製品等の申請資料作成】
- 品質の同等性評価におけるCTDの記載内容
- 日欧米、3極における迅速審査をいつどのように利用するか
- 規制当局とのリスクコミュニケーションとその際の考慮ポイント
- 【PMDA相談】
- 各相談サービスで何をどこまで相談できるのか
- 当局が求める相談側の準備事項
- 相談資料の構成と提出方法
- 相談資料作成にあたっての留意点：当局が求める相談資料の内容とは
- 【市販後安全対策】
- 再生医療等製品の市販後安全対策に関する課題と必要な対策
- 市販後安全対策と再生医療等製品の条件および期限付き承認制度
- 【CAR-T細胞の開発と製造】
- CAR-T細胞製造に使用する施設の管理
- 各製造工程における留意点
- CAR-T細胞製造におけるカルタヘナ法の対応
- 製造のスケールアップとその際の留意点
- CAR-T細胞製造における品質基準：製造工程の管理、原材料の管理ほか
- 承認取得のためのCAR-T細胞申請の際の留意点
- 【ゲノム編集技術の最新動向】
- ゲノム編集ツールとその特徴
- ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用製品の開発動向
本書の特徴
遺伝子医療用製品開発の際に適用されるガイドラインの概要
臨床研究法、再生医療等安全性確保法、薬機法など、複雑に絡み合う法規制を整理し、遺伝子治療用製品の開発に必要な規制対応を解説します。
非臨床安全性評価の方法とその際に留意すべきこと
ベクターの特性を考慮した安全性評価手法や動物試験のヒトへの外挿における課題など、非臨床段階での評価ポイントを詳しく解説します。
遺伝子治療用製品の臨床試験/治験の進め方~計画から立案まで~
臨床研究から治験への移行時の留意点や、日欧米での臨床試験実施プロセスの違いを踏まえた戦略的なアプローチ方法を解説します。
ウイルスベクターの適切な規格設定・製造・品質管理の手法
最新のウイルスベクター品質評価技術やAAVベクター製造技術、スケールアップ方法など、製造面での重要ポイントを詳細に解説します。
遺伝子治療用製品の登録特許事例をふまえた特許審査基準と考え方
特許戦略の視点や登録特許の具体的事例を通じて、知的財産面での対応方法を実践的に解説します。
申請資料作成の方法と当局とのリスクコミュニケーションの取り方
CTDの記載内容や迅速審査の活用方法など、申請を成功させるための資料作成のポイントを解説します。
PMDA相談では何をどこまで相談できるのか。当局が求める相談資料の内容と進め方
各種相談サービスの活用方法や、当局が求める資料の内容・構成について具体的に解説します。
市販後安全対策の進め方～医薬品と比較して～
再生医療等製品特有の市販後安全対策や、条件および期限付き承認制度との関係性について解説します。
承認取得に向けたCAR-T細胞の開発・製造と申請の際に留意すべき点
CAR-T細胞製造の各工程における留意点や品質基準、カルタヘナ法対応など、実務的な観点から解説します。
最新！ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用製品の開発動向
ゲノム編集ツールの特徴や最新の開発動向について、今後の展望を交えて解説します。
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