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[書籍] 核酸医薬品のCMC管理戦略（品質評価・不純物管理）
核酸医薬品のCMC管理戦略（品質評価・不純物管理）
～出発物質・品質規格設定・DDSアプローチ・スケールアップ・特許戦略～
～核酸医薬品対象GLが存在しない中、何を判断基準に、どのように品質確保していくか～
～核酸医薬品対象GLが存在しない中、何を判断基準に、どのように品質確保していくか～
本書のポイント
核酸医薬品の品質評価と不純物管理の在り方を徹底解説！
＜核酸医薬品の品質評価と不純物管理の在り方＞
- 核酸医薬の品質評価や不純物管理のあり方を検討する際は個別に分析学的特性を把握
- 得られる不純物プロファイルなどが有効性，安全性あるいは薬物動態に及ぼす影響の考察
- 開発品目ごとにケースバイケースでの対応が重要な指標となる不純物の閾値とは
- 変異原性不純物のリスク評価方法とは
＜核酸医薬品の合成方法・出発物質の品質管理・工程管理とスケールアップ＞
- 核酸医薬品に用いられている修飾核酸の構造とその合成方法
- オリゴヌクレオチド原薬の品質に直接影響を与える出発物質の品質管理とは
- 大スケールでの製造を見越した液相合成についても検討
＜核酸医薬品に必要な非臨床試験実施とDDSアプローチ＞
- 核酸医薬品に特有の性質を踏まえた非臨床試験の組み立て方及び留意点とは
- アンチセンスを中心に，吸収，分布，代謝，排泄の順で薬物動態特性プロファイルを解説
- 血小板関連毒性が発現するリスクについて霊長類の非臨床毒性試験の評価が重要
- 核酸医薬の薬物間相互作用，バイオアナリシス，免疫原性について
＜核酸医薬品の特許戦略（調査と特許性判断）＞
- オリゴ核酸に特定の修飾を与えることによる改良（選択発明）特許，リガンドやキャリアを付与することによる改良（用途）特許，デリバリーツール自体の特許，修飾核酸の製法特許など多種多様に存在
＜核酸医薬品の実用化事例＞
- デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するエクソン・スキップ薬の開発事例
- RNAi の原理やLNP 製剤のLNP-siRNA 治療薬の開発事例
【製本版】
49,500円（税込）
定価：本体45,000円＋税4,500円
【製本版＋ebook版のセット】
55,000円（税込）
定価：本体50,000円＋税5,000円
小比賀 聡（監修）
大阪大学大学院薬学研究科
核酸医薬品の研究開発の第一人者。医療分野の研究者として多くの核酸関連プロジェクトに携わり、特に核酸医薬品の実用化に向けた取り組みに注力している。
井上 貴雄（監修）
国立医薬品食品衛生研究所
核酸医薬品の規制科学・レギュラトリーサイエンスの専門家。遺伝子医薬部を率いて、核酸医薬品の安全性確保を念頭に様々な研究を行っている。
目次
第1章 核酸医薬品の市場概況
第2章 核酸医薬品と核酸化学
1. 核酸医薬品について
2. オリゴヌクレオチドの合成と不純物の生成
3. 修飾核酸の合成
第3章 核酸医薬品の規格値設定と品質評価
第1節 核酸医薬品の品質評価に関する10年間の議論の経緯
第2節 核酸医薬品製造における出発物質の品質管理
第3節 核酸医薬品の不純物と管理戦略
第4章 核酸医薬品製造における工程管理とスケールアップ
1. オリゴ核酸の合成
2. オリゴ核酸のスケールアップ製造
3. 工程分析（インプロセスコントロール及びモニタリング）
4. 保存安定性
第5章 核酸医薬品に必要な非臨床試験実施・留意点
第6章 核酸医薬品の特許戦略
第7章 核酸医薬品の実用化事例
