【第1

部：臨床試験で使う統計の基礎と症例数設定の考え方（90

分）】

1なぜ症例数計算が必要か――規制当局・倫理委員会・スポンサーから問われる「3つの数字」

2症例数が少なすぎる・多すぎる試験の失敗例

3統計的仮説検定の枠組み――帰無仮説・対立仮説・棄却域

4p値の正しい意味と世界的な誤用問題（ASA 声明・片側 vs 両側検定）

5第1種の過誤（α）・第2種の過誤（β）・検出力（Power）の3者関係

6症例数を決める4つの要因（有意水準α・検出力1−β・効果量Δ・ばらつきσ）と感度分析

7効果量と臨床的意義最小差（MCID）――設定の根拠と実務的アドバイス

8エンドポイントの種類（連続量・二値・生存時間）と統計的検定・効果指標の対応

9非統計家が陥りやすい5つの誤解

【第2

部：アウトカム種別の症例数計算（100

分）】

10連続量アウトカムの症例数計算――2標本 t 検定・Cohen's d

11感度分析：Δ と σ の影響を等高線マップで可視化、保守的推定の重要性

12不等割付・検出力 80% vs 90% の影響と症例数計算書への記載事項

13二値アウトカムの効果指標の選択（リスク差・リスク比・オッズ比）と計算

14二値アウトカムの症例数計算――正規近似・Fisher 正確検定・脱落補正

15生存時間解析の特殊性――打ち切り・KM曲線・ハザード比・比例ハザード性の仮定

16Schoenfeld 公式によるイベント数設計

17非比例ハザード（免疫療法の遅延効果など）への対応――Lakatos 法の活用

【第3

部：特殊デザインの症例数設計（75

分）】

18多重エンドポイントと多重性（OR 条件）――FWER、Bonferroni 補正、固定順序法

19Co-primary エンドポイント（AND 条件）の検出力と症例数への影響

20中間解析の統計的問題と群逐次デザイン――O'Brien-Fleming法・α 消費関数

21無益性中止（条件付き検出力）・IDMC の役割と機密管理

22非劣性試験・同等性試験の設計――非劣性マージン M の設定と規制要件

23非劣性 Win-Win 戦略：成立後の優越性検定とアウトカム別計算

24実践チェックリストと R 関数クイックリファレンス

質疑応答